Hoewel een placebo wel eens bewust wordt gegeven aan iemand die zich alleen door de gedachte een geneesmiddel te krijgen beter voelt, wordt dit in de praktijk maar hoogst zelden gedaan. De reguliere wetenschappelijke geneeskunde gaat er wel van uit dat waargenomen effecten van de meeste 'alternatieve geneeswijzen' op het placebo-effect berusten. Dit kan geconstateerd worden met een dubbelblinde test.

Een veel belangrijker aspect is dat het placebo-effect (d.w.z de effecten van de verwachtingen over het middel van de patiënt op de ziekte) geneeskundig onderzoek naar de effectiviteit van nieuwe geneesmiddelen danig kan verstoren.

B.v. men geeft een placebo aan een nietsvermoedende patient die denkt aspirine te krijgen. In veel gevallen wordt geconstateerd dat de (hoofdpijn)klachten dan evenzeer verdwijnen als bij die patient die een echte aspirine kreeg. Ook het omgekeerde komt voor: patiënten worden misselijk, of krijgen hoofdpijn van tabletjes die alleen maar uit wat poedersuiker bestaan, louter omdat ze menen dat het een geneesmiddel is.

In geneesmiddelonderzoek is het daarom nooit voldoende om een nieuw middel aan een aantal patiënten te geven om te kijken of het helpt; er moet altijd ook een controlegroep zijn die geen werkzaam geneesmiddel krijgt, en de effecten daarvan moeten worden vergeleken met die van het te testen 'effectieve' middel. In de regel worden beide groepen wat beter!

Nog een cruciaal punt is dat ook de arts die het middel voorschrijft en de arts die het effect beoordeelt niet mogen weten wie wat heeft gehad - hun eigen verwachtingen over het middel zouden ze onmerkbaar aan de patient kunnen overdragen of het zou hun oordeel kunnen beïnvloeden. Een dergelijk onderzoek waarbij noch de arts, noch de patiënt weet of er een placebo of een testmedicijn wordt gegeven heet een dubbelblind onderzoek.

Uit de tijd dat dergelijke gedegen onderzoeken van de werkzaamheid nog niet verplicht waren om een nieuw geneesmiddel geregistreerd te krijgen op de Nederlandse en de West-Europese markt is er ook in Nederland en België nog wel een vrij groot aantal geneesmiddelen op de markt waarvan wetenschappelijk sterk aan het nut moet worden getwijfeld.